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近日，Tr1X公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了其TRX103的IND申請(qǐng)，擬用于治療難治性克羅恩病。TRX103是Tr1X在研的一種通用型T細(xì)胞療法。
新聞稿指出，Tr1X計(jì)劃啟動(dòng)針對(duì)難治性克羅恩病的1/2a期研究，并在2024年底前進(jìn)行首位受試者給藥。此外，TRX103用于預(yù)防患者產(chǎn)生移植物抗宿主病（GvHD）的IND也已于4月獲批，現(xiàn)已進(jìn)入1/2a期臨床試驗(yàn)。
克羅恩病是一種病因不明的慢性自身免疫性腸道炎癥性疾病，是一種全球性發(fā)展中的疾病，常見于年輕群體，主要表現(xiàn)為腹痛、腹瀉、腹部包塊、瘺管形成和腸梗阻，且伴有全身多系統(tǒng)并發(fā)癥。大約50%的克羅恩病患者會(huì)出現(xiàn)以腸道狹窄為特征的腸道纖維化。大多數(shù)纖維化患者需要手術(shù)干預(yù)，但其中一半會(huì)在10年內(nèi)復(fù)發(fā)。盡管現(xiàn)有生物制劑和靶向療法在克羅恩病的治療中取得了一定進(jìn)展，但仍有許多患者因治療無應(yīng)答或復(fù)發(fā)而面臨巨大挑戰(zhàn)。目前，針對(duì)克羅恩病的有效治療手段有限，特別是在治療難治性患者方面，亟需新的、更高效且安全的療法。
TRX103是Tr1X公司開發(fā)的一款基于健康供體捐獻(xiàn)的CD4陽(yáng)性細(xì)胞的現(xiàn)貨型T細(xì)胞療法。這些CD4陽(yáng)性T細(xì)胞經(jīng)過改造，能生成模擬Tr1調(diào)節(jié)性T細(xì)胞功能的細(xì)胞，成為TRX細(xì)胞。TRX103的獨(dú)特之處在于能夠靶向腸道炎癥部位，通過降低炎性細(xì)胞因子、控制有害T細(xì)胞反應(yīng)和誘導(dǎo)免疫耐受，從而減輕腸道炎癥，促進(jìn)組織修復(fù)和恢復(fù)免疫穩(wěn)態(tài)。在多項(xiàng)臨床前疾病模型中，TRX103表現(xiàn)出良好的耐受性和療效，具有恢復(fù)免疫系統(tǒng)到健康狀態(tài)的潛力。
Tr1X聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼研發(fā)主管Maria Grazia Roncarolo博士表示：“Tr1 Tregs首次在炎癥性腸病動(dòng)物模型的臨床前研究中得到驗(yàn)證，證明了其具有抗炎和免疫調(diào)節(jié)作用。能夠首次在克羅恩病的背景下測(cè)試這些同種異體工程化Tr1細(xì)胞，并證明它們?cè)诨謴?fù)和維持腸道內(nèi)穩(wěn)態(tài)方面的重要性，這對(duì)我們來說意義非凡。”
今年初，Tr1X宣布完成7500萬美元 A 輪融資，擺脫隱身狀態(tài)，專注于針對(duì)自身免疫性和炎癥性疾病下開發(fā)新型同種異體Treg和 CAR-Treg 細(xì)胞療法。TRX103作為一種現(xiàn)貨型的藥物，與其他Treg和CAR-T細(xì)胞療法相比，具有減少炎癥、抑制致病細(xì)胞和重置免疫系統(tǒng)的潛力。據(jù)悉，目前TRX103是在一個(gè)完全封閉的端到端系統(tǒng)中以低成本高效的方式大規(guī)模生產(chǎn)，使用的工藝可以在一次生產(chǎn)中產(chǎn)生數(shù)十億個(gè)細(xì)胞，有望使Tr1X開發(fā)更多的候選藥物。
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