近日，中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 藥物RAG-18獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 的孤兒藥認(rèn)證 (Orphan Drug Designation, ODD) 。繼上月RAG-18獲得FDA兒科罕見(jiàn)病藥物資格認(rèn)定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 之后，這一最新認(rèn)證進(jìn)一步確立了RAG-18創(chuàng)新性治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和貝氏肌營(yíng)養(yǎng)不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潛力，無(wú)論DMD基因突變類型如何，RAG-18都可能成為一種具有可轉(zhuǎn)化前景的治療策略。這是全球一個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的saRNA藥物。
孤兒藥認(rèn)定由FDA授予，旨在鼓勵(lì)用于治療罕見(jiàn)?。ㄔ诿绹?guó)影響少于20萬(wàn)人的疾病）的藥物和生物制品的開(kāi)發(fā)。獲得孤兒藥認(rèn)定的公司將享有多項(xiàng)開(kāi)發(fā)激勵(lì)措施，包括自市場(chǎng)批準(zhǔn)之日起的七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)以及新藥申請(qǐng)費(fèi)用的豁免。
中美瑞康創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李龍承博士表示：“獲得FDA的孤兒藥認(rèn)定是RAG-18達(dá)成的又一個(gè)關(guān)鍵里程碑。繼獲得兒科罕見(jiàn)病藥物資格認(rèn)定之后，這次認(rèn)證進(jìn)一步肯定了我們?cè)赗NA激活領(lǐng)域的開(kāi)創(chuàng)性工作，也增強(qiáng)了我們?yōu)楹币?jiàn)病患者帶來(lái)改變的決心。這一認(rèn)定為我們注入了新的動(dòng)力，我們將繼續(xù)加速RAG-18的開(kāi)發(fā)進(jìn)程，致力于為全球DMD和BMD患者帶來(lái)革命性的治療選擇。”
RAG-18是一款創(chuàng)新作用機(jī)制的雙鏈saRNA藥物，通過(guò)RNA激活（RNAa）機(jī)制特異性靶向激活肌肉細(xì)胞中UTRN基因表達(dá)。由UTRN基因編碼的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白（Utrophin）在結(jié)構(gòu)和功能上與抗肌萎縮蛋白（Dystrophin）相似，它的上調(diào)可以功能性替代 DMD 肌肉細(xì)胞中缺失的抗肌萎縮蛋白，從而治療所有突變類型的DMD和BMD患者。臨床前研究表明，采用中美瑞康自主開(kāi)發(fā)的小核酸遞送系統(tǒng)LiCO™并通過(guò)皮下注射，RAG-18能夠顯著減輕DMD模型小鼠的肌肉損傷，顯示出在治療DMD患者方面的潛力。今年7月，RAG-18已獲美國(guó)FDA的兒科罕見(jiàn)病藥物資格認(rèn)定。
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）是一種嚴(yán)重的X染色體隱性遺傳病，由編碼抗肌蛋白的DMD基因突變引起。這種疾病主要影響男性兒童，患者通常在3至5歲時(shí)首次顯示出肌肉炎癥、纖維化和運(yùn)動(dòng)能力下降等癥狀。如果不進(jìn)行治療，多數(shù)患者將在20歲之前失去獨(dú)立行走能力，并可能在30歲之前因心肌和膈?。ê粑。┧ソ叨劳?。DMD的全球發(fā)病率約為每3600至6000名新生男嬰中有一例，中國(guó)的患者數(shù)量約為70,000人。目前針對(duì)DMD的治療方法包括反義寡核苷酸（ASO）介導(dǎo)的外顯子跳躍、基因治療和基因編輯，但這些療法的效果非常有限，因此在DMD藥物開(kāi)發(fā)方面仍存在巨大的臨床需求。
RNA激活（RNAa）是中美瑞康創(chuàng)始人李龍承博士及其團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上開(kāi)創(chuàng)，并已經(jīng)過(guò)臨床驗(yàn)證的平臺(tái)技術(shù)。該技術(shù)利用靶向基因啟動(dòng)子區(qū)域的雙鏈RNA來(lái)激活基因表達(dá)，以恢復(fù)治療性蛋白的水平。RNA激活技術(shù)是制藥領(lǐng)域十分稀缺的平臺(tái)技術(shù)，在藥物開(kāi)發(fā)上具有廣闊的應(yīng)用前景，包括遺傳性疾病、慢性疾病、代謝性疾病、心腦血管疾病、腫瘤等。
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國(guó)和面向全球市場(chǎng)的平臺(tái)型新藥研發(fā)公司，致力于開(kāi)發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時(shí)掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開(kāi)發(fā)出了具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的SCAD™、LiCO™等多個(gè)具有國(guó)際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺(tái)技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開(kāi)發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開(kāi)發(fā)平臺(tái)，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應(yīng)癥涵蓋神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。
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