RiboX Therapeutics（簡稱"RiboX"），是一家專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)完全工程化的環(huán)形RNA療法的生物技術(shù)公司，近日宣布其自主研發(fā)的針對放 射性口干癥的RXRG001獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA）的新藥臨床試驗申請（IND）批準(zhǔn)，即將在美國開展I/IIa期臨床試驗SPRINX-1。RXRG001不僅是全球首 個獲FDA許可進(jìn)入臨床試驗的環(huán)形RNA療法，同時也是全球唯一獲批用于放 射性口干癥臨床研究的環(huán)形RNA藥物。這一重大進(jìn)展標(biāo)志著環(huán)形RNA藥物正式進(jìn)入臨床開發(fā)階段。
頭頸部腫瘤發(fā)病率持續(xù)上升，現(xiàn)已成為全球第六大常見惡性腫瘤。放射治療是頭頸部腫瘤的主要治療方法，但其通常會導(dǎo)致患者唾液腺受損，唾液分泌顯著減少，進(jìn)而導(dǎo)致口干、咀嚼和吞咽困難以及口腔健康受損，嚴(yán)重影響患者長期的生活質(zhì)量。目前臨床上缺乏有效的治療方法，在過去20年尚無新藥獲批用于治療放 射性口干癥，仍存在巨大的未被滿足的醫(yī)療需求。
作為新一代RNA療法，環(huán)形RNA展現(xiàn)出高蛋白表達(dá)效率、低免疫原性以及良好的生產(chǎn)和工藝穩(wěn)定性等多個方面的顯著優(yōu)勢。RXRG001是RiboX自主研發(fā)的由脂質(zhì)納米顆粒（LNP）包裹的環(huán)形RNA藥物，通過LNP遞送環(huán)形RNA在唾液腺中表達(dá)水通道蛋白AQP1增強透水性，從而提高進(jìn)入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干癥狀。非臨床研究表明，RXRG001 展現(xiàn)了持久療效同時具備良好的耐受性和安全性。單次給藥后可顯著增加唾液流量，并且效果可持續(xù)長達(dá)四周。
RiboX首席醫(yī)學(xué)官徐一甄博士表示，"放 射性口干癥是頭頸癌患者終身面臨的健康問題。盡管目前放射治療可以提高患者的生存率，但其對唾液腺的損害導(dǎo)致許多癌癥患者的生活質(zhì)量明顯下降。RXRG001 有望為放 射性口干癥患者提供一種有效且持久的治療選擇。我們對即將開展的臨床試驗充滿信心，期待進(jìn)一步評估其臨床療效和安全性。"
RiboX聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官張巍怡博士表示，"RXRG001獲得美國FDA臨床試驗許可，是對RiboX在環(huán)形RNA領(lǐng)域的創(chuàng)新能力、技術(shù)水平和全球競爭力的高度認(rèn)可。RiboX將持續(xù)發(fā)揮環(huán)形RNA在治療應(yīng)用方面的獨特優(yōu)勢，有力推進(jìn)RXRG001的臨床開發(fā)，早日為全球患者帶來更多創(chuàng)新的治療方案。"
關(guān)于RiboX Therapeutics
RiboX Therapeutics于2021年9月由陳玲玲博士、Dan Peer博士和張巍怡博士聯(lián)合創(chuàng)立，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)完全工程化的環(huán)形RNA 療法。公司總部及全球研發(fā)中心位于中國上海，并在美國新澤西州普林斯頓和以色列雷霍沃特設(shè)有分支機(jī)構(gòu)。環(huán)形RNA作為新一代RNA療法，是一種共價閉合的單鏈 RNA 結(jié)構(gòu)。與線性mRNA 相比，環(huán)形RNA具有更好的穩(wěn)定性和更低的免疫原性，可精準(zhǔn)調(diào)節(jié)蛋白表達(dá)，能夠克服現(xiàn)有mRNA 療法的局限性，充分發(fā)揮 RNA 藥物的治療潛力。
RiboX以創(chuàng)新為驅(qū)動，在環(huán)形RNA分子設(shè)計及優(yōu)化、LNP遞送載體以及工藝放大生產(chǎn)等關(guān)鍵領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了全面突破，為環(huán)形RNA藥物的臨床開發(fā)提供了有力支持。產(chǎn)品管線涵蓋多個治療領(lǐng)域，包括放 射性口干癥、單基因遺傳病，自身免疫病以及疫苗等。RiboX致力于開拓及引領(lǐng)新一代核酸藥物的創(chuàng)新研究，為全球患者帶來生命曙光。
消息來源：RiboX Therapeutics Ltd.
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