近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，成功獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。
RAG-21是一種專門針對(duì)FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化的根源。該藥物通過RNA干擾（RNAi）機(jī)制發(fā)揮作用，通過降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯(cuò)誤定位和異常聚集。臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。作為一款新型RNA療法，RAG-21為目前尚無疾病修飾療法的FUS-ALS患者帶來了改善預(yù)后的新希望。這是我們?cè)贏LS領(lǐng)域獲得的第二個(gè)FDA孤兒藥物認(rèn)證，此前RAG-17已獲得針對(duì)SOD1-ALS的認(rèn)證，表明了我們征服ALS的堅(jiān)定承諾。
孤兒藥認(rèn)定由FDA授予，旨在鼓勵(lì)用于治療罕見?。ㄔ诿绹绊懮儆?0萬人的疾?。┑乃幬锖蜕镏破返拈_發(fā)。獲得孤兒藥認(rèn)定的公司將享有多項(xiàng)激勵(lì)措施，包括自市場(chǎng)批準(zhǔn)之日起的七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)以及新藥申請(qǐng)費(fèi)用的豁免。
中美瑞康創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李龍承博士表示：“RAG-21獲FDA孤兒藥資格，突顯了針對(duì)ALS特別是FUS基因突變患者開發(fā)創(chuàng)新療法的緊迫需求。FUS-ALS是ALS中最嚴(yán)重且進(jìn)展最快的亞型之一，目前尚無有效治療方案。我們致力于開發(fā)像RAG-21這樣的創(chuàng)新療法，為ALS及其他危及生命的罕見病患者提供有意義的治療選擇。”
關(guān)于RAG-21
RAG-21通過RNA干擾（RNAi）機(jī)制選擇性敲降FUS 基因的表達(dá)，從而降低有毒FUS蛋白的生成，靶向FUS-ALS的根本病理問題。通過中美瑞康的SCAD™遞送平臺(tái)，RAG-21能夠在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）實(shí)現(xiàn)靶向、高效、持久的基因敲降。臨床前數(shù)據(jù)表明，RAG-21具有緩解運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化并改善疾病預(yù)后的潛力，為這一侵襲性ALS亞型患者帶來了希望。
關(guān)于ALS及FUS基因突變
ALS是一種無法治愈的嚴(yán)重的神經(jīng)退行性疾病，選擇性地?fù)p傷皮層與脊髓內(nèi)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。大多數(shù)患者在確診后2-5年內(nèi)因呼吸衰竭去世。FUS基因突變與一種特別侵襲性的ALS類型相關(guān)，其特點(diǎn)是發(fā)病早且進(jìn)展迅速。這些突變導(dǎo)致毒性FUS蛋白的積累、定位錯(cuò)誤以及神經(jīng)元內(nèi)異常包涵體的形成，最終引發(fā)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化。盡管ALS藥物開發(fā)取得了一定進(jìn)展，但針對(duì)FUS-ALS的有效治療方案仍然匱乏。目前的治療手段，如利魯唑（Riluzole）和依達(dá)拉奉（Edaravone），僅提供有限的療效，且并非專門針對(duì)FUS-ALS。包括siRNA在內(nèi)的RNA療法，通過直接靶向FUS等致病基因，從根本上靶向疾病病因，展現(xiàn)出極大的治療潛力。
中美瑞康Ractigen Therapeutics
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場(chǎng)的平臺(tái)型新藥研發(fā)公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時(shí)掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的SCAD™、LiCO™等多個(gè)具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺(tái)技術(shù)。基于RNA激活技術(shù)和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺(tái)，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應(yīng)癥涵蓋神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無法成藥的靶點(diǎn)、無法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。
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