近日，協(xié)和藥業(yè)國內(nèi)首家提交了依利格魯司他（Eliglustat）膠囊仿制的上市申請，目前這款孤兒藥的原研藥物尚未在國內(nèi)上市，協(xié)和藥業(yè)有望拿下依利格魯司他（Eliglustat）膠囊的首仿。
全球首個口服戈謝病治療藥物
作為一種常染色體隱性遺傳所造成的葡糖腦苷脂沉積癥，戈謝病主要是因編碼葡萄糖腦苷酯酶的結(jié)構(gòu)基因突變導致的酶缺乏，致使巨噬細胞內(nèi)的葡萄糖腦苷脂不能被進一步水解而堆積在溶酶體中，導致細胞失去原有的功能。這些病理性細胞在人體器官中的浸潤會造成骨骼、骨髓、脾 臟、肝 臟和肺部的病變。
2014年8月19日，賽諾菲公司旗下戈謝病治療藥物獲得了FDA批準，商品名為Cerdelga，2015年1月，該藥物又獲得了EMA批準。
Cerdelga的主成分為Eliglustat，每粒膠囊含有84mg的Eliglustat。Eliglustat最初由密歇根大學開發(fā)，健贊取得了許可權(quán)。2014年11月，PDL 公司收購了密西根大學Cerdelga全球?qū)＠麢?quán)利的一部分，由此獲得了授權(quán)專利到期前所有專利使用費的分成。
作為一種強效、高度特異性神經(jīng)酰胺類似物抑制劑，Cerdelga通過靶向葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶降低葡萄糖神經(jīng)酰胺的產(chǎn)生，適用于肝 臟藥物代謝酶細胞色素P450 2D6（CYP2D6）代謝基因型為弱代謝、中等代謝及快代謝的1型戈謝病成人患者的長期治療，不適用于經(jīng)基因檢測（CYP2D6）證實對Cerdelga代謝更快或代謝速度不確定的少數(shù)患者，是戈謝病治療的一線口服藥物。
作為全球首個口服戈謝病治療藥物，Cerdelga的上市扭轉(zhuǎn)了此前注射型藥物主導的戈謝病市場格局，成為患者提供了一個新的治療選擇。
享有市場獨占期
作為罕見病治療的孤兒藥，Cerdelga在美國和歐盟的上市均享有市場獨占期。根據(jù)美國于1983年頒布的《孤兒藥法案》，孤兒藥獲批可享受為期7年的市場獨占期，Cerdelga在美國的市場獨占期至2021年，而歐盟為期10年的市場獨占期則將Cerdelga的市場獨占時間延續(xù)至2025年。
在Cerdelga上市之前，賽諾菲旗下Cerezyme（注射用伊米苷酶，Imiglucerase）多年來一直統(tǒng)治戈謝病的治療市場。在競爭激烈的戈謝病治療市場，Cerdelga是Cerezyme的有利競爭者。作為同屬于賽諾菲旗下的戈謝病治療藥物， Cerdelga與Cerezyme市場的此消彼長更像是兄弟鬩墻，二者需要共同迎接來自于夏爾Vpriv 及輝瑞Elelyso的挑戰(zhàn)。
根據(jù)彭博社此前進行的分析預測，Cerdelga的年銷售額在2020年將達到7.49億美元。實際上，距離這一結(jié)果的揭曉已經(jīng)為期不遠了。
協(xié)和首家報產(chǎn) 或拿下國內(nèi)首仿
2009年，賽諾菲注射用伊米苷酶(思而贊®)在我國上市，改變了國內(nèi)戈謝病無藥可用的狀況。截至目前，Cerdelga尚未在我國申請上市，注射用伊米苷酶是目前的唯一有效特異性治療藥物。
根據(jù)亞洲地區(qū)發(fā)病率和臨床醫(yī)生估算，預計中國的戈謝病患者數(shù)量不超過1000 人。
此次，協(xié)和藥業(yè)國內(nèi)首家以化藥3提交了依利格魯司他膠囊的上市申請，目前處于"在審評審批中"，有望在未來拿下這一款孤兒藥物的首仿，為國內(nèi)的戈謝病患者群體帶來新的治療選擇。
作者簡介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時代的文字搬運工，專注于制藥圈內(nèi)的陰晴冷暖。
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