目前，業(yè)內公認的細胞和基因療法（CGT，Cellular and Gene Therapy）是指將確定的遺傳物質轉移至患者的特定靶細胞內，通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因，達到治愈疾病目的的過程。作為癌癥及遺傳病治療的新領域， CGT 療法是目前生物醫(yī)藥領域非常具有前景的發(fā)展方向。
一次治療有望終身痊愈
與目前絕大多數(shù)以蛋白質為靶點的傳統(tǒng)化學藥物及生物大分子藥物不同，多數(shù)CGT 療法直接靶向 DNA，通過改變 DNA 從源頭上治療疾病，針對部分無藥可醫(yī)的嚴重、罕見遺傳疾病，在傳統(tǒng)藥物僅能治療但不能治愈的情況下，CGT 療法有著治愈這些疾病的潛力，有望實現(xiàn)一次治療、終身痊愈的目的。
監(jiān)管及質量標準規(guī)范推動行業(yè)發(fā)展
2016 年，21歲大學生魏則西接受未經(jīng)監(jiān)管審批的免疫療法之后去世，該事件揭開了CGT療法發(fā)展早期國內缺乏嚴格政府監(jiān)管的現(xiàn)狀，掀起了國內對于免疫療法的反思，也促使中國政府對 CGT 療法的研究和臨床應用實施了長達19個月的禁令。
在此事件之后，由國家衛(wèi)健委和國家藥品監(jiān)督管理局牽頭，國內政策端的革新全面啟動。2017年底，為治療罕見病或危及生命的疾病的藥物開辟優(yōu)先審查通道，相繼有多種CAR-T療法進入優(yōu)先審批名單中；2019年初，國家衛(wèi)健委就臨床試驗中生物醫(yī)療新技術應用規(guī)范征求意見，分工明確了國家衛(wèi)健委及地方衛(wèi)健委的職責，高風險的研究由前者批準，中低風險的研究由后者批準；2019年4月，國內就體內細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法征求意見，開啟了細胞療法被納入到臨床的嚴格監(jiān)督及備案管理軌道上。
國內一系列行業(yè)監(jiān)管政策及治療標準的出臺，逐步加強及完善了CGT治療領域的行業(yè)監(jiān)管工作，也對行業(yè)的發(fā)展提出了具體可行的技術性要求，這與全球CGT治療監(jiān)管的大趨勢相一致，推動了國內CGT行業(yè)的發(fā)展。
CGT療法的產(chǎn)品形式
具體到產(chǎn)品形式，CGT 療法包括了質粒 DNA、病毒載體、細菌載體、人類基因編輯技術、患者來源的細胞以及基因治療產(chǎn)品等。
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載體是CGT療法的最重要環(huán)節(jié)
特別值得注意的是，載體是細胞基因治療中的最重要環(huán)節(jié)。無論是體內治療還是體外治療，載體都是不可缺少的：在體內治療中，需要通過攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體遞送到患者體內；在體外治療中，則需要將患者的細胞在體外進行遺傳修飾后回輸。
CGT 療法研發(fā)生產(chǎn)主要包括了質粒生產(chǎn)、病毒載體生產(chǎn)及細胞制備這三個環(huán)節(jié)。在制備及應用技術層面，質粒生產(chǎn)技術已經(jīng)發(fā)展了很多年，生產(chǎn)工藝非常成熟，難度較?。荒壳安《据d體是基因治療產(chǎn)品臨床試驗的主流載體，據(jù)統(tǒng)計有超過 2/3的臨床試驗選用了病毒作為載體，其中使用最為廣泛的病毒載體包括逆轉錄病毒和慢病毒、腺病毒以及腺相關病毒等載體。病毒載體存在個性化的需求，制備的多樣性和復雜性加劇了生產(chǎn)難度，且目前的制備成本極高，病毒載體的供應成為了整個行業(yè)的瓶頸。
粗略統(tǒng)計，質粒和病毒載體占據(jù)了目前 CGT治療領域的半壁江山。
在研產(chǎn)品儲備豐沛 靜待行業(yè)爆發(fā)
CGT 療法正逐步從基礎科學研究轉化到工業(yè)應用，同時也得到市場的廣泛認可和重視。
據(jù)報道，未來將有大量的細胞和基因治療的在研項目開始集中進入臨床階段，預計到 2026 年全球將有超過 8000 個細胞治療臨床管線和超過 3000 個基因治療臨床管線，整個CGT行業(yè)在未來的 5 年有望實現(xiàn)十倍的增長。早在 2019年，F(xiàn)DA曾發(fā)布聲明稱，鑒于進入臨床前階段的 CGT 療法數(shù)目激增，F(xiàn)DA 預計到 2025 年，每年將會有10到20 個 CGT 產(chǎn)品獲得批準。
儲備豐沛的在研產(chǎn)品管線，是當前的蓄能，也是未來整個行業(yè)繁榮發(fā)展的基礎，靜待CGT治療領域的爆發(fā)。
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