2月9日，歐洲藥品管理局(EMA)宣布成立一個協(xié)調(diào)中心，這將是其努力將真實世界證據(jù) (RWE) 納入歐洲藥品監(jiān)管的關(guān)鍵。
據(jù)悉，EMA正在與Erasmus University Medical Center Rotterdam合作建立該中心，這個中心將成為更廣泛的數(shù)據(jù)分析和Real World Interrogation Network (DARWIN EU) 項目的一部分，以供應(yīng) EMA 本身和歐盟成員國監(jiān)管機(jī)構(gòu)要求的真實世界證據(jù) (RWE) 。
EMA在真實世界數(shù)據(jù)領(lǐng)域的探索
早在2013年，EMA參與GetReal Initiative項目，致力于開發(fā)出收集與綜合RWE的新方法，以便更早地用于藥品研發(fā)和醫(yī)療保健決策過程中。2014年，EMA啟動了適應(yīng)性許可試點項目，探索利用真實世界數(shù)據(jù)包括觀察性研究數(shù)據(jù)等用于監(jiān)管決策的可行性。2017年，藥品局總部與EMA聯(lián)合成立大數(shù)據(jù)工作組，旨在使用大數(shù)據(jù)改進(jìn)監(jiān)管決策并提高證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，其中RWE是大數(shù)據(jù)的一個子集，包括電子健康檔案、登記系統(tǒng)、醫(yī)院記錄和健康保險等數(shù)據(jù)。
此次，EMA有意通過DARWIN EU的建設(shè)將把歐洲的藥品監(jiān)管網(wǎng)絡(luò)連接到所謂的European Health Data Space (EHDS)，該計劃旨在改善不同類型健康數(shù)據(jù)的交換和訪問。目標(biāo)是組建一個真實世界健康數(shù)據(jù)源網(wǎng)絡(luò)，該網(wǎng)絡(luò)將提供來自歐洲各地的“有效且值得信賴的”RWE，例如疾病、患者群體以及藥物的使用和性能。
據(jù)報道，該協(xié)調(diào)中心將成為未來 EHDS 的主要用戶，將開展科學(xué)研究以回答 EMA 藥物審查過程中出現(xiàn)的研究問題。這些將發(fā)表在歐盟的觀察研究目錄中。它還將維護(hù)一個真實世界數(shù)據(jù)源和元數(shù)據(jù)的目錄，用于醫(yī)藥監(jiān)管活動。
真實世界數(shù)據(jù)與真實世界證據(jù)
真實世界數(shù)據(jù)(RWD)是從多種來源定期收集到的與病人健康狀態(tài)和/或健康護(hù)理服務(wù)相關(guān)的數(shù)據(jù)。RWD來源廣泛，可以是以特定研究目的開展的觀察性研究數(shù)據(jù)，可以是基于真實醫(yī)療條件開展的干預(yù)性研究數(shù)據(jù)，也可以是非研究數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)來源包括電子病歷、電子健康檔案、醫(yī)保理賠數(shù)據(jù)、藥品和疾病登記、個人健康設(shè)備收集的信息、出生死亡登記、公共健康監(jiān)測數(shù)據(jù)、區(qū)域化數(shù)據(jù)等。
真實世界證據(jù) (RWE) 是指通過分析真實世界數(shù)據(jù)(RWD)產(chǎn)生的與醫(yī)療產(chǎn)品的使用及潛在獲益或風(fēng)險相關(guān)的臨床證據(jù)。
過去，RWE的定位主要是滿足上市后與藥物安全相關(guān)的監(jiān)管要求。如今，RWE的應(yīng)用已遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過了藥物警戒的范疇，被包括監(jiān)管機(jī)構(gòu)、衛(wèi)生技術(shù)評估機(jī)構(gòu)、醫(yī)保支付方和醫(yī)生等在內(nèi)的醫(yī)療健康行業(yè)不同利益相關(guān)方廣泛接受。
2016年12月，美國通過了《21世紀(jì)治愈法案》，鼓勵FDA開展研究并使用真實世界證據(jù)支持藥物和其它醫(yī)療產(chǎn)品的監(jiān)管決策，加快醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)。在該法案的推動下，2017年至2019年期間，F(xiàn)DA先后發(fā)布了《使用真實世界證據(jù)支持醫(yī)療器械監(jiān)管決策》《臨床研究中使用電子健康檔案數(shù)據(jù)指南》《真實世界證據(jù)計劃的框架》和《使用真實世界數(shù)據(jù)和真實世界證據(jù)向FDA遞交藥物和生物制品資料》。
真實世界研究
隨機(jī)對照臨床試驗（RCT）一般被認(rèn)為是評價藥物安全性和有效性的金標(biāo)準(zhǔn)，但其研究結(jié)論外推于臨床實際應(yīng)用時可能會面臨現(xiàn)實的挑戰(zhàn)，或者存在傳統(tǒng)的藥物臨床試驗可能難以實施或需高昂的時間成本等問題。
真實世界研究(RWS)是對臨床常規(guī)產(chǎn)生的真實世界數(shù)據(jù)(RWD)進(jìn)行系統(tǒng)性收集并進(jìn)行分析，與隨機(jī)對照臨床試驗(RCT)是互補的關(guān)系，并不對立。兩者都需要科學(xué)合理的研究設(shè)計、試驗方案及統(tǒng)計方法等。不同的是，后者是來自于真實世界的臨床實踐，克服了高度控制的隨機(jī)對照試驗在代表真實世界中患者群體和治療方案的局限性。
近年來，如何利用真實世界證據(jù)評價藥物的有效性和安全性，已經(jīng)成為國內(nèi)外藥物研發(fā)和監(jiān)管決策中日益關(guān)注的熱點問題。
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