2024年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作如期而至，前不久，國家醫(yī)保局發(fā)布的《2024年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案》征求意見稿中，依然將罕見病治療藥物作為目錄外藥品調(diào)整范圍的單列選項，且在準入條件上連續(xù)第4年取消罕見病用藥獲批年限限制，大有將“一個都不能少”進行到底的決心。
對于罕見病患者來說，在經(jīng)歷由無藥可用到有藥可醫(yī)的漫長等待后，往往又陷入高昂治療費用的黑暗之中，國家醫(yī)保成為照亮黑暗的最強之光，讓罕見病患者迎來新的生存希望，如曾以70萬元一針的天價進入公眾視野的諾西那生鈉注射液，在2021年以3.3萬元的“地板價”進入醫(yī)保目錄。
2024年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，這18款高值罕見病藥物將成為重點關注對象。
18款高值罕見病藥物盤點
據(jù)弗若斯特沙利文（下文簡稱沙利文）《2024中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》顯示，按截至2024年2月國內(nèi)罕見病藥物獲批情況統(tǒng)計，共有50種罕見病的53種藥物未納入國家醫(yī)保目錄，2024年的目錄外罕見病藥調(diào)整入局，注定又是一場充滿希望的盛事。
不懼高值，向填補保障空白進發(fā)。諾西那生鈉注射液的國談成功，開啟了高值罕見病藥進醫(yī)保目錄的元年，此后更是一路高進，更多高值罕見病藥被納入國家醫(yī)保目錄，如2023年被納入目錄的艾加莫德α注射液(20ml:0.4g/瓶）、依庫珠單抗注射液（30ml:300mg/瓶）和硫酸氫司美替尼膠囊（10mg和25mg/盒）。
在納入醫(yī)保前，上述3款藥物的價格分別為1.03萬元/瓶、1.9萬元/瓶和2.05萬元/盒（10mg）、4.13萬元/盒（25mg），其中，僅以艾加莫德α注射液為例，用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人重癥肌無力(gMG)患者，年治療費用在30萬元左右。
藥智數(shù)據(jù)顯示，3款藥物目前價格為0.56萬元/瓶、0.25萬元/瓶和1.12/盒（10mg）、2.26萬元/盒（25mg），價格降幅均超40%，最高達87%，加上醫(yī)保報銷部分，患者負擔大幅降低。
值得一提的是，2023年堪稱罕見病藥國談“大年”，一次性納入15款罕見病藥，數(shù)量達到過去幾年的一半，且一次性填補10個病種的用藥保障空白，未來的罕見病藥談判/競價成功對象將在保障空白的高值藥中產(chǎn)生。
18款高值保障空白藥，第二批罕見病是重點。據(jù)統(tǒng)計，2023年及之前在國內(nèi)獲批已商業(yè)化的罕見病藥中，共有27種罕見病的25種治療藥物未納入醫(yī)保，其中，18種藥物在國內(nèi)的年治療費用為數(shù)十萬元至百萬元，這類罕見病藥將成為2024年國家醫(yī)保目錄調(diào)整的重點關注對象。
表12023年及之前，國內(nèi)已商業(yè)化未納入醫(yī)保且治療費用高昂的罕見病藥
注：標藍部分為第二批罕見病目錄的病種
數(shù)據(jù)來源：弗若斯特沙利文
值得注意的是，《第二批罕見病目錄》是在2023年9月發(fā)布，晚于2023年國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作正式啟動時間，2024年的國家醫(yī)保目錄調(diào)整是首次覆蓋《第二批罕見病目錄》相關病種，18款高值罕見病藥中用于治療《第二批罕見病目錄》相關病種的有阿那白滯素注射液、布羅索尤單抗注射液、氯馬昔巴特口服溶液、塞奈吉明滴眼液、依馬利尤單抗注射液、注射用丹曲林鈉、達妥昔單抗β注射液、那西妥單抗注射液和吸入用一氧化氮等9款藥物，這部分藥物將成為調(diào)整的重中之重。
靠醫(yī)保雙贏，藥企何樂不為？
罕見病藥物因研發(fā)成本高昂，多數(shù)定價昂貴，且由于市場容量小，商業(yè)化開發(fā)難度較大，往往陷入藥企賣不出，患者買不起的尷尬境地。
進入醫(yī)保目錄是雙贏。雖然被納入醫(yī)保后會大幅降價，但薄利多銷，藥企既能實現(xiàn)最大利潤，患者群體又能最大范圍得到治療，雙方在國家醫(yī)保目錄的牽線搭橋下實現(xiàn)雙贏。
例如與諾西那生鈉注射液同一年被納入國家醫(yī)保目錄的阿加糖酶α注射用濃溶液，早在2020年8月就在國內(nèi)獲批，藥智數(shù)據(jù)顯示，2021年國內(nèi)公立醫(yī)院銷售額為319.28萬元，當2022年1月起執(zhí)行2021版醫(yī)保目錄后，阿加糖酶α注射用濃溶液快速放量，2022年和2023年分銷售額分別同比增長918.02%和129.63%，2023年銷售額已達7463.63萬元。
圖1阿加糖酶α注射用濃溶液市場銷售情況
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)
諾西那生鈉注射液也是一樣，早在2019年2月就在國內(nèi)獲批，70萬元一針的售價，讓患者望而卻步，盡管在2021年1月降價至55萬元一針，還有部分城市如上海滬惠保的加持，但當年國內(nèi)公立醫(yī)院的銷售額為1.16億元，被納入國家醫(yī)保目錄后，年度銷售額立馬超過4億元。
跑步進醫(yī)保搶占市場。2023年納入國家醫(yī)保目錄的15款罕見病藥中，有8款是在當年獲批上市，讓藥企“跑”進醫(yī)保目錄的動力是未來同類產(chǎn)品的擠壓，如拜馬林制藥的鹽酸沙丙蝶呤片，早在2010年9月就進入國內(nèi)市場，但一直未進入國家醫(yī)保目錄，雖然市場銷售額逐年上漲，但銷售峰值未過千萬，最終因仿制藥的上市，退出中國市場。
圖2鹽酸沙丙蝶呤片市場銷售情況
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)
此外，東沛制藥的塞奈吉明滴眼液2020年8月在國內(nèi)獲批上市，價格當時約為3.6萬元/盒，總療法費用約14萬，盡管東沛制藥在2021年啟動“維你點亮”患者福利項目，分擔支付壓力，但整個療程花費也要6-7萬元，且在獲批后的三年間無緣國家醫(yī)保目錄，銷售額并不理想，2021年至2023年的國內(nèi)公立醫(yī)院銷售額分別為582.45萬元、160.26萬元和355.31萬元，2022年，東沛制藥停止在中國推廣塞奈吉明滴眼液，基本解散銷售團隊，僅保留少量醫(yī)學部人員，如醫(yī)院需要使用，將由東沛制藥提供一次性配送。
據(jù)國家藥監(jiān)局查詢顯示，塞奈吉明滴眼液在國內(nèi)的注冊有效期截止日為2025年8月，其適應癥神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎已被納入《第二批罕見病目錄》，這為塞奈吉明滴眼液迎來了新的市場機遇，筆者分析預測，東沛制藥將一改之前在國內(nèi)的商業(yè)化推廣策略，積極向醫(yī)保目錄靠攏。
據(jù)罕見病信息網(wǎng)統(tǒng)計，2024年前5個月，國內(nèi)新獲批19款罕見病藥物，獲批藥企也將借助2024年國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作的契機，通過納入醫(yī)保保障體系助推商業(yè)化推廣。
圖32024年前5個月新獲批罕見病藥物
圖片來源：罕見病信息網(wǎng)
國家醫(yī)保對罕見病的持續(xù)重點關注，正改變著藥企對市場商業(yè)化推廣策略的改變，越來越多的藥企愿意加入到雙贏的陣營中。
結(jié)語
罕見病致病機制與常見病有異曲同工之妙，在藥物開發(fā)史上，從研究罕見病擴展至常見病的例子并不少見，作為全球醫(yī)藥風向標的美國，罕見病藥物市場規(guī)模中，非罕見病適應癥的銷售市場份額遠超罕見病適應癥，國家醫(yī)保目錄對罕見病的傾斜，也在積極改變國內(nèi)罕見病藥物研發(fā)格局，越來越多的藥企樂意投入其中，期待一個都不少的那天早日來到。
參考來源：
1.罕見病信息網(wǎng)
2.弗若斯特沙利文《2024中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》
3.界面新聞《罕見病不好做，東沛制藥停止推廣在華唯一產(chǎn)品》
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