先衍生物小核酸藥物L(fēng)DR2402臨床I期研究首例受試者入組完成

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作者：江籬來(lái)源：藥渡Daily

2024-11-18

今日（11月18日），成都先衍生物技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“先衍生物”）官網(wǎng)宣布，小核酸藥物L(fēng)DR2402注射液臨床I期研究首例受試者入組已于近日完成。

今日（11月18日），成都先衍生物技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“先衍生物”）官網(wǎng)宣布，小核酸藥物L(fēng)DR2402注射液臨床I期研究首例受試者入組已于近日完成。

核酸藥物L(fēng)DR2402注射液臨床I期研究首例受試者入組

先衍生物是成都先導(dǎo)藥物開(kāi)發(fā)股份有限公司孵化和參股的生物技術(shù)公司，聚焦寡聚核酸相關(guān)核心技術(shù)創(chuàng)新與新藥開(kāi)發(fā)，建立了小核酸藥物的設(shè)計(jì)與優(yōu)化技術(shù)平臺(tái)和肝內(nèi)/肝外靶向遞送平臺(tái)。

根據(jù)先衍生物既往報(bào)道，LDR2402注射液是一種基于RNA干擾（RNAi）技術(shù)開(kāi)發(fā)的用于治療高血壓的新型小核酸藥物。血管緊張素原（AGT）是腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)（RAAS）的最上游前體，在肝臟中合成并且分泌，經(jīng)過(guò)一系列的生物信號(hào)傳導(dǎo)，引發(fā)血壓升高。靶向AGT的siRNA與N -乙酰半乳糖胺（GalNAc）連接后特異性結(jié)合肝細(xì)胞膜表面的去唾液酸糖蛋白受體（ASGPR）進(jìn)入肝細(xì)胞內(nèi)識(shí)別及降解AGT mRNA從而通過(guò)抑制AGT的合成降低血壓。LDR2402在臨床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中顯示出了單次給藥后藥效平穩(wěn)且持續(xù)超過(guò)半年的潛力，具有優(yōu)秀的安全性。臨床治療中可能通過(guò)延長(zhǎng)給藥間隔（每季度或半年給藥一次）提高患者依從性，并可能通過(guò)維持24小時(shí)血壓減少血壓變異性（BPV）。

高血壓是心腦血管疾病死亡的最重要病因，柳葉刀研究表明，血壓每降低10mmHg，主要腦血管疾病、中風(fēng)、心臟衰竭、缺血性心臟病的風(fēng)險(xiǎn)分別降低20%、27%、28%、17%。預(yù)計(jì)2015-2025年間，中國(guó)高血壓患病人數(shù)以2.3%的復(fù)合增長(zhǎng)率逐年上升，2025年我國(guó)高血壓患者將到達(dá)3.65億人。盡管臨床上有多種降壓藥可供選擇，但我國(guó)高血壓的控制率僅為16.8%，即仍然有約80%的病人無(wú)法達(dá)到指導(dǎo)原則的目標(biāo)血壓治療效果，存在巨大未滿足的臨床需求。

高血壓相關(guān)數(shù)據(jù)